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Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de balovaptán en adultos con trastorno del espectro autista con una extensión abierta de 2 años (V1aduct)
- Trastorno del desarrollo neurológico
- Trastorno del espectro autista
Ten en cuenta que el estado de reclutamiento del ensayo en tu centro puede diferir del estado general del estudio porque algunos centros del estudio pueden iniciar el reclutamiento antes que otros.
Estado del ensayo:
Terminado
Este ensayo tiene lugar en
Ciudades
- Austin
- Baltimore
- Barcelona
- Bellevue
- Bordeaux
- Boston
- Catania
- Chicago
- Cleveland
- Colorado Springs
- Columbus
- Dothan
- Edimburgo
- Gainesville
- Glasgow
- Houston
- Kelowna
- Lake Charles
- London
- Los Angeles
- Lyon
- Madrid
- Minneapolis
- Montréal
- Nashville
- New Haven
- New York
- Oklahoma City
- Orangeburg
- Orem
- Orlando
- Palmetto Bay
- Pavia
- Phoenix
- Pittsburgh
- Plasencia
- Rogers
- San Diego
- San Francisco
- Seattle
- Sotteville-lès-Rouen
- St. Louis
- Terrassa
- Toronto
- Turín
- Valladolid
- White Plains
Identificador del ensayo:
NCT03504917 WN39434
Resumen del ensayo clínico
No hay tratamiento farmacológico disponible para el déficit social y de comunicación en individuos con trastorno del espectro autista, y como consecuencia, hay una gran necesitad médica no cubierta de terapias farmacológicas efectivas en el tratamiento de los síntomas principales del trastorno del espectro autista.
El receptor V1a ha mostrado que modula los comportamientos sociales claves tanto en estudios con animales como en estudios con humanos.
Los efectos del balovaptán observados en la puntuación compuesta Vineland-II en el estudio finalizado BP28420 son clínicamente relevantes y novedosos como tratamiento potencial para el trastorno del espectro autista.
La dosis planeada en este estudio, 10 mg una vez al día, es la misma que la dosis más alta administrada en el estudio BP28420 y era la dosis asociada con la eficacia más consistente.
A lo largo de los ensayos clínicos, se ha encontrado que la administración de balovaptán ha sido segura y bien tolerada.
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase III
Fase
NCT03504917, WN39434
Código del estudio
Todos
Sexo
≥ 18 Años
Edad
No
Voluntarios sanos
¿Cómo funciona el ensayo clínico V1ADUCT?
Este ensayo clínico está seleccionando a personas que presentan un trastorno del espectro autista. El objetivo de este ensayo clínico es comprobar si un medicamento en fase de investigación denominado balovaptan puede mejorar la comunicación e interacción social en adultos con autismo.
¿Cómo puedo participar en este ensayo clínico?
Para poder participar en este ensayo clínico, usted debe tener al menos 18 años de edad y debe contar con una persona dispuesta a ser su «compañero del estudio». Su compañero del estudio ha de ser una persona que le conozca bien y que pase bastante tiempo con usted, como su pareja u otro miembro de la familia, y pueda acudir a las visitas del estudio con usted para responder a algunas de las preguntas realizadas por el médico del ensayo clínico. Esta persona no puede participar en el estudio como participante.
Si cree que este ensayo clínico puede ser adecuado para usted y le gustaría participar, hable con su médico.
Si su médico cree que podría ser apto para participar en este ensayo clínico, le derivará al médico del ensayo clínico más cercano, quien le facilitará toda la información que necesita para decidir si quiere participar. También encontrará las ubicaciones del ensayo clínico en la parte superior de esta página. Se le harán más pruebas para verificar que puede tomar los tratamientos administrados en este ensayo clínico. Algunas de estas pruebas o procedimientos pueden ser parte de su atención médica regular y puede que se le realicen incluso si no participa en el ensayo clínico. Si ya se ha hecho algunas de estas pruebas recientemente, puede que no sea necesario tener que realizarlas otra vez. Debe dar su consentimiento antes de someterse a cualquier prueba o procedimiento.
Este ensayo clínico consta de cuatro fases o «períodos». Estas fases se denominan:
- «Fase de selección», en la que el médico del ensayo clínico comprobará su idoneidad para el ensayo, que dura aproximadamente 4 semanas.
- «Fase de tratamiento», en la que se le administrará el medicamento del ensayo, que dura 6 meses (24 semanas).
- «Fase de prolongación», en la que puede seguir participando en este ensayo al término de la fase de tratamiento de 24 semanas durante otros 2 años (104 semanas o 24 meses).
- «Fase de seguimiento de seguridad», en la que el médico del estudio comprobará si presenta algún efecto secundario, que dura 3 meses.
La duración máxima de su participación en este ensayo es de 2 años y 10 meses (144 semanas o 34 meses).
¿Qué sucede durante la fase de selección?
Antes de empezar el ensayo clínico, se le facilitará información sobre cualquier riesgo y beneficio de participar en el ensayo, y se le explicará qué otros tratamientos existen, de manera que pueda decidir si todavía quiere participar. Mientras participan en el ensayo, las mujeres (que no estén embarazadas, pero puedan quedarse embarazadas) tendrán que, o bien abstenerse de practicar el coito heterosexual, o bien tomar medicamentos anticonceptivos por razones de seguridad.
¿Qué tratamiento recibiré si participo en este ensayo clínico?
Las personas que participen en este ensayo clínico se repartirán en dos grupos de manera aleatoria (como cuando se lanza una moneda al aire) y recibirán uno de los dos tratamientos:
Este ensayo clínico está «controlado con placebo», lo que significa que uno de los grupos recibirá una gragea que no contiene principio activo (también conocida como placebo).
- A usted se le administrará, o bien un comprimido del nuevo medicamento del ensayo, balovaptan, para tragar una vez al día durante el transcurso de la fase de tratamiento,
- o bien un comprimido de placebo para tragar una vez al día durante el transcurso de la fase de tratamiento.
La probabilidad de recibir balovaptan o placebo es del 50 %.
Para poder realizar una comparación imparcial entre balovaptan y el placebo, la administración del tratamiento se realizará «con ocultación». Esto significa que ni usted ni su médico del ensayo clínico sabrán si usted está tomando el nuevo medicamento del ensayo, balovaptan, o el placebo. Si su seguridad se viera en riesgo, su médico del ensayo clínico puede averiguar qué fármaco se le está administrando.
¿Con qué frecuencia se me harán revisiones en visitas de seguimiento, y durante cuánto tiempo?
Se le administrará el tratamiento del ensayo clínico durante 6 meses. Puede cambiar de idea y abandonar este tratamiento en cualquier momento. Una vez haya recibido el tratamiento, el médico del ensayo clínico le seguirá viendo regularmente. Usted tendrá que acudir a visitas médicas en las semanas 12 y 24, cuando se le realizará una exploración física y análisis de sangre (y una prueba de embarazo, si es mujer). A su compañero del estudio también se le harán algunas preguntas. Además de las visitas médicas de las semanas 12 y 24, se le evaluará cada 2 semanas, o bien mediante una visita médica, o bien mediante una llamada telefónica, para comprobar si presenta signos de infección. Si usted finaliza los períodos de tratamiento, prolongación y seguimiento de seguridad del estudio, tendrá que acudir a un total de 23 visitas médicas.
Al final de la fase de tratamiento de 24 semanas, los pacientes que no deseen pasar a la fase de prolongación del estudio finalizarán el seguimiento de seguridad, con una llamada telefónica al término de una semana y a continuación, visitas médicas a las 2 y 12 semanas tras finalizar la fase de tratamiento de 24 semanas.
¿Qué sucede durante la fase de prolongación?
Todos los pacientes que completen la fase de tratamiento de 24 semanas pueden elegir pasar a la fase de prolongación del estudio. Todos los pacientes que deseen pasar a esta fase del estudio recibirán tratamiento con un comprimido de balovaptan para tragar una vez a día. Durante la fase de prolongación, los pacientes acudirán al hospital cada 4 semanas hasta la semana 52 (12 meses) y a partir de entonces, cada 12 semanas hasta la semana 88 (aproximadamente 8 meses más tarde), con visitas adicionales en las semanas 104, 116 y 128.
Al acabar la fase de prolongación, los pacientes realizarán el seguimiento de seguridad, con una llamada telefónica al término de una semana y a partir de entonces, visitas médicas a las 2 y 12 semanas tras finalizar la fase de prolongación.
¿Qué sucede si no soy apto para participar en este ensayo clínico?
Si este ensayo clínico no es adecuado para usted, no podrá participar. Su médico le puede sugerir otros tratamientos. Usted no dejará de tener acceso a atención médica regular.
Para obtener más información sobre este ensayo clínico consulte la pestaña Para Especialistas en esta página o siga este enlace a ClinicalTrials.gov https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03504917
Identificador del ensayo: NCT03504917
Resumen del ensayo clínico
No hay tratamiento farmacológico disponible para el déficit social y de comunicación en individuos con trastorno del espectro autista, y como consecuencia, hay una gran necesitad médica no cubierta de terapias farmacológicas efectivas en el tratamiento de los síntomas principales del trastorno del espectro autista.
El receptor V1a ha mostrado que modula los comportamientos sociales claves tanto en estudios con animales como en estudios con humanos.
Los efectos del balovaptán observados en la puntuación compuesta Vineland-II en el estudio finalizado BP28420 son clínicamente relevantes y novedosos como tratamiento potencial para el trastorno del espectro autista.
La dosis planeada en este estudio, 10 mg una vez al día, es la misma que la dosis más alta administrada en el estudio BP28420 y era la dosis asociada con la eficacia más consistente.
A lo largo de los ensayos clínicos, se ha encontrado que la administración de balovaptán ha sido segura y bien tolerada.
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase III
Fase
NCT03504917, WN39434
Identificador del ensayo
Balovaptán, Placebo
Medicamento
Trastorno del Espectro Autista
Indicación
Título oficial del estudio
Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de balovaptán en adultos con trastorno del espectro autista con una extensión abierta de dos años.
Criterios de selección
Todos
Sexo
≥ 18 Años
Edad
No
Voluntarios sanos
Criterios de inclusión
- Varón o mujer de 18 años de edad, como mínimo.
- Cumplimiento de los criterios de TEA del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, versión 5 (DSM-5) para un diagnóstico de autismo y confirmación mediante los criterios ADOS™-2 (Calendario de Observaciones Diagnósticas del Autismo™).
- Puntuación t total en la escala SRS™-2 (Escala de Sensibilidad Social™), versión para representantes, ≥ 66 en el período de selección.
- Puntuación de cociente de inteligencia (CI) en escala completa ≥ 70 en la escala WASI®-II.
- Capacidad y disposición para cumplir plenamente el calendario de visitas del estudio y las evaluaciones regulares y habla con soltura en el idioma del centro.
- La participación del sujeto en el estudio o la suspensión de medicamentos prohibidos no supondrán riesgos innecesarios para el sujeto, en opinión del investigador.
- El sujeto cuenta con un acompañante para el estudio adecuado, en opinión del investigador.
- Mujeres en edad fértil: Compromiso de practicar abstinencia sexual o de utilizar un método anticonceptivo con un índice de fallos < 1% anual durante el período de tratamiento y hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Tratamiento con medicamentos permitidos y regímenes de terapia conductista, con la intención de mantener estables dichos tratamientos durante todo el estudio y sin cambios previstos antes de la visita de la semana 24.
Criterios de exclusión
Criterios de exclusión generales
- Embarazo o lactancia, o intención de quedarse embarazada durante el estudio.
Criterios de exclusión neurológicos y psiquiátricos
- Comienzo o modificación importante de una intervención psicosocial en las 6 semanas previas a la selección.
- Trastornos afectivos o psicóticos clínicamente importantes inestables o no controlados y/o trastornos neurológicos que puedan interferir en la evaluación de los criterios de valoración de la seguridad o la eficacia.
- Trastornos por consumo de sustancias (lo que incluye trastorno por abuso o dependencia de alcohol o sustancias) durante los 12 últimos meses, según se define en los criterios del DSM 5.
- Riesgo importante de comportamiento suicida, en opinión del investigador.
- Epilepsia o trastorno convulsivo mal controlado en los 6 últimos meses o modificaciones del tratamiento anticonvulsivo en los 6 últimos meses.
- Diagnóstico clínico de neuropatía periférica.
Exclusiones relacionadas con trastornos cardiovasculares
- En los 2 últimos años, enfermedad cardiovascular inestable o clínicamente importante.
- Hipertensión arterial no controlada.
- Episodio sincopal inexplicado en los últimos 12 meses.
- Elevación confirmada por encima del límite superior de la normalidad (LSN) de CK-MB (determinación por electroforesis), troponina T cardiaca de alta sensibilidad (hs cTnT), troponina I cardiaca (cTnI) y/o porción aminoterminal del propéptido natriurético de tipo B (NT-proBNP).
Exclusiones relacionadas con otros sistemas orgánicos
- Resultados serológicos positivos para antígeno de superficie del virus de la hepatitis B, anticuerpos contra el virus de la hepatitis C o virus de la inmunodeficiencia humana de tipo 1 o 2.
- Antecedentes de coagulopatías, trastornos hemorrágicos, discrasias sanguíneas, neoplasias malignas hematológicas, mielosupresión o episodios hemorrágicos importantes activos.
- Cualquier enfermedad o trastorno concomitante, o su tratamiento, que pueda interferir en el desarrollo del estudio, o que, en opinión del investigador, podría suponer un riesgo inaceptable para el sujeto en este estudio.
- Anomalía clínicamente significativa confirmada en los parámetros de hematología, bioquímica clínica, coagulación o análisis de orina.
- Antecedentes de neoplasia maligna, si no se considera curada.
Otros criterios de exclusión
- Los medicamentos permitidos no se han mantenido estables durante las 12 semanas previas a la selección.
- Tratamiento previo con medicamentos o productos de herbolario prohibidos en las 2 semanas previas a la aleatorización o el equivalente a 5 semividas.
- Donación o pérdida de sangre > 500 ml en los 3 meses previos a la aleatorización.
- Participación en un estudio de un fármaco o dispositivo en investigación en los 60 días previos a la aleatorización o participación previa en ensayos de investigación de balovaptán.