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Estudio para comprobar el efecto de satralizumab en niños y adolescentes con distrofia muscular de Duchenne, para comprobar si es seguro y también cómo afecta a las diferentes partes del cuerpo y cómo se elimina del organismo (SHIELD DMD)
Estudio Abierto, Multicéntrico de Fase II para Evaluar la Eficacia, Seguridad, Farmacocinética y Farmacodinámica de Satralizumab en Pacientes Pediátricos con Distrofia Muscular de Duchenne (SHIELD DMD)
- Enfermedad muscular y de los nervios periféricos
- Distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Ten en cuenta que el estado de reclutamiento del ensayo en tu centro puede diferir del estado general del estudio porque algunos centros del estudio pueden iniciar el reclutamiento antes que otros.
Estado del ensayo:
Reclutando
Este ensayo tiene lugar en
Ciudades
- Grand Rapids
- Norfolk
- Poznań
- Łódź
Identificador del ensayo:
NCT06450639 2024-512383-65-00 BN45398
Resumen del ensayo clínico
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD) de satralizumab, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-receptor de interleucina-6 (aIL-6R), en pacientes ambulatorios y no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) de edad ≥ 8 a < 16 años que reciben tratamiento con corticosteroides.
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase 2
Fase
NCT06450639, BN45398, 2024-512383-65-00
Código del estudio
Male
Sexo
≥8 Years & ≤ 15 Years
Edad
No
Voluntarios sanos
1. ¿Por qué es necesario este estudio?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético raro que causa debilidad y atrofia muscular y provoca dificultad para moverse. Por lo general se observa en los varones. La DMD afecta a los músculos que controlan el movimiento y los músculos del corazón y los pulmones. La DMD también debilita los huesos, por lo que las personas con DMD tienen un alto riesgo de sufrir fracturas de huesos. Ciertos medicamentos llamados glucocorticoides constituyen actualmente el tratamiento de referencia para la DMD. Sin embargo, estos medicamentos tienen muchos efectos no deseados, incluido el debilitamiento de los huesos. Además, actualmente no existen tratamientos aprobados para la DMD que actúen específicamente sobre los huesos debilitados y con fracturas.
En este estudio se está analizando un medicamento llamado satralizumab (RO5333787) para comprobar si puede tener un efecto en los músculos y los huesos de las personas que viven con DMD. Satralizumab es un medicamento experimental para la DMD. Esto significa que las autoridades sanitarias (como la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos) no han autorizado satralizumab como tratamiento de los problemas musculares y óseos en personas con DMD.
Este estudio pretende conocer los efectos de satralizumab cuando se administra junto con glucocorticoides en niños con DMD.
2. ¿Quién puede participar en el estudio?
Pueden participar en el estudio niños varones de entre 8 y 15 años con DMD que no pesen más de 100 kilogramos (kg) y tomen corticoesteroides a diario. Pueden participar en este estudio niños con y sin antecedentes de fracturas de huesos que puedan o no ser capaces de caminar por sí mismos.
Los niños no pueden participar en este estudio si se han sometido a una intervención quirúrgica mayor en los 3 meses anteriores al estudio o se les ha programado una intervención quirúrgica o un procedimiento durante este estudio. No podrán participar en este estudio los niños que hayan recibido terapia génica o estén recibiendo otros fármacos experimentales, ni los que presenten otras afecciones que puedan suponer un riesgo para su seguridad.
3. ¿Cómo funciona este estudio?
Los niños van a someterse a un proceso de selección para comprobar si pueden participar en el estudio. La selección tendrá lugar durante un máximo de 12 semanas antes del inicio del tratamiento.
Todas las personas que se incorporen a este estudio recibirán satralizumab en forma de inyección subcutánea en el vientre o el muslo en las semanas 0, 2, 4 y, a partir de entonces, cada 4 semanas durante 104 semanas.
Las dosis de satralizumab dependerán del peso corporal del participante. A los participantes se les realizarán análisis de sangre periódicos y se les controlará para detectar efectos no deseados durante todo el estudio.
Se trata de un estudio abierto. Esto significa que todas las personas implicadas, incluidos el participante y el médico del estudio, conocerán el tratamiento del estudio que se le ha administrado al participante.
Durante este estudio, el médico del estudio verá a los participantes 12 veces durante sus visitas al centro. Estas visitas se realizarán primero cada dos semanas (día 1, semana 2 y semana 4), luego cada cuatro semanas en las dos visitas siguientes (semanas 8 y 12) y luego aproximadamente cada 3 a 4 meses durante el resto del primer año. Durante el segundo año, las visitas se realizarán cada 6 meses. Los médicos del estudio comprobarán cómo está funcionando el tratamiento y los posibles efectos no deseados que puedan tener los participantes. Al final, los participantes tendrán una visita de seguimiento después de 12 semanas de haber completado el tratamiento del estudio, durante la cual el médico del estudio comprobará el bienestar del participante.
El tiempo total de participación en el estudio será de unos 2 años. Los participantes tienen derecho a suspender el tratamiento del estudio y a abandonar el estudio en cualquier momento, si así lo desean. Los participantes también recibirán ocasionalmente llamadas de seguimiento para comprobar cómo están. Si experimentan algún efecto no deseado o lesión durante el estudio, el médico del estudio les explicará las opciones y comentará con ellos un plan para un tratamiento adicional.
4. ¿Cuáles son los principales resultados que se miden en este estudio?
El principal parámetro a medir en el estudio es evaluar si el medicamento modifica la densidad mineral ósea de los huesos de la zona lumbar. Esto se hará en los participantes que no tengan antecedentes de ningún tipo de fractura ósea. La medición se llevará a cabo mediante absorciometría con rayos X de doble energía (DEXA), desde el inicio del estudio hasta la semana 52. La DEXA es una prueba que mide la densidad ósea haciendo pasar rayos X de alta y baja energía a través del organismo.
Otros resultados clave que se miden en el estudio son:
- N.º de participantes con efectos no deseados
- Cambios en la cantidad de huesos formados y rotos
- Número promedio de nuevas fracturas óseas durante el estudio
- Número de participantes con nuevas fracturas óseas durante el estudio
- Cambio en el tiempo necesario para levantarse del suelo en los participantes que pueden caminar solos
- Cómo satralizumab se metaboliza por el organismo
- Número de participantes con respuesta del sistema inmunitario a satralizumab (sistema de defensa del organismo).
5. ¿Existen riesgos o beneficios por participar en este estudio?
Formar parte del estudio puede hacer que los participantes se sientan mejor o no. Sin embargo, la información recogida en el estudio puede ayudar a otras personas con enfermedades similares en el futuro.
El estudio implica algunos riesgos para los participantes. Estos riesgos no suelen ser mayores que los relacionados con la asistencia médica habitual o la progresión natural de la DMD. Se informará a las personas interesadas en participar, de los riesgos y los beneficios, así como de cualquier procedimiento o prueba adicional a la que puedan tener que someterse. Todos los detalles del estudio se recogerán en un documento de consentimiento informado. En él se facilita también información sobre los posibles efectos y otras opciones de tratamiento.
Riesgos asociados al fármaco del estudio
Los participantes pueden tener efectos no deseados derivados del medicamento utilizado en este estudio.
Estos efectos no deseados pueden ser leves o graves, e incluso potencialmente mortales, y varían de una persona a otra. Durante este estudio, los participantes se someterán a revisiones periódicas para comprobar si se producen efectos no deseados.
Satralizumab
Se informará a los participantes sobre los efectos no deseados conocidos de satralizumab y los posibles efectos no deseados en función de los estudios realizados en seres humanos y de laboratorio o de los conocimientos sobre medicamentos similares. Los efectos no deseados conocidos incluyen: disminución del número de glóbulos blancos, dolor de cabeza, dolor en las articulaciones, dificultad para dormir o quedarse dormido, rinitis alérgica, picazón en la piel y migraña.
Satralizumab se administrará mediante una inyección subcutánea en el vientre o en el muslo. Los efectos no deseados conocidos de la inyección subcutánea incluyen: irritación en el lugar de la inyección, como hinchazón, erupción, enrojecimiento, picazón o dolor.
Resumen del ensayo clínico
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD) de satralizumab, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-receptor de interleucina-6 (aIL-6R), en pacientes ambulatorios y no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) de edad ≥ 8 a < 16 años que reciben tratamiento con corticosteroides.
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase 2
Fase
NCT06450639, BN45398, 2024-512383-65-00
Identificador del ensayo
Satralizumab
Medicamento
Distrofia Muscular de Duchenne
Indicación
Título oficial del estudio
Estudio Abierto, Multicéntrico de Fase 2 para Evaluar la Eficacia, Seguridad, Farmacocinética y Farmacodinámica de Satralizumab en Pacientes Pediátricos con Distrofia Muscular de Duchenne (SHIELD DMD)
Criterios de selección
Hombre
Sexo
≥8 Años & ≤ 15 Años
Edad
No
Voluntarios sanos
Criterios de inclusión
- Edad ≥8 y < 16 años en el momento de firmar el consentimiento informado
- Varón al nacer
- Los participantes sin fracturas previas también deberán cumplir los criterios siguientes:
- Ausencia de antecedentes de fracturas previas por traumatismos de baja energía antes de la visita basal y de signos radiológicos indicativos de fractura vertebral (FV) prevalente en la visita de selección
- Con capacidad deambulatoria, definida como la capacidad de caminar de forma independiente sin dispositivos de ayuda
- Edad entre ≥ 8 y < 12 años en el momento de la selección
- Además, los participantes con antecedentes de fracturas por traumatismo de baja energía también deberán cumplir los criterios siguientes:
- Signos de al menos una fractura por compresión vertebral prevalente de Genant Grado 1 o superior (o signos radiológicos de fracturas vertebrales) o antecedentes de al menos una fractura de huesos largos (extremidad superior o inferior) por traumatismos de baja energía, pero no más de dos episodios con fracturas por traumatismos de baja energía (en cualquier localización anatómica)
- Puntuación SDI < 3
- Capacidad deambulatoria (véase la definición anterior) en caso de edad ≥ 8 y < 12 años.
- Sin capacidad deambulatoria en caso de tener ≥ 12 y < 16 años, caracterizada como la ausencia de deambulación durante un mínimo de 6 meses, definiéndose el comienzo de la ausencia de capacidad deambulatoria como la edad indicada por el participante o cuidador de uso continuo de una silla de ruedas, redondeada al mes más próximo, y una puntuación de marcha de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) de "0" e incapacidad para realizar la prueba 10MWR en la visita basal
- Edad ≥ 8 y < 16 años en el momento de la selección
- Para los participantes con capacidad dembulatoria: capaces de levantarse del suelo (TTR) sin ayuda en < 10 segundos, evaluada en la visita de selección
- Administración de corticosteroides orales a diario durante al menos 12 meses, con una dosis estable durante al menos 12 semanas antes de la selección, y previsión de que la dosis se mantenga constante (excepto en caso de modificaciones para adaptarse a las variaciones de peso) durante todo el estudio
Criterios de exclusión
- Intervención de cirugía mayor (p. ej., cirugía de columna vertebral) en los 3 meses previos a la visita basal o intervención quirúrgica o procedimiento programado en cualquier momento del estudio que pudiera interferir en su realización
- Presencia de cualquier enfermedad clínicamente significativa, como enfermedad cardíaca, pulmonar, hepática, renal, hematológica, inmunológica o conductual, infección o neoplasia maligna, de una enfermedad concomitante o necesidad de tratamiento farmacológico crónico que, en opinión del investigador, suponga riesgos innecesarios para el participante o de una afección médica o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, pueda afectar a la capacidad del sujeto para cumplir con las pruebas o procedimientos exigidos en el protocolo o a su bienestar, seguridad o interpretabilidad clínica
- Presenta signos serológicos de infección presente, crónica o activa por el virus de la inmunodeficiencia humana, o los virus de la hepatitis C o B
- Presencia de una infección sintomática (p. ej., infección respiratoria de las vías altas, neumonía, pielonefritis, meningitis) en las 4 semanas previas a la visita basal
- Antecedentes o datos analíticos de trastornos de la coagulación
- Peso corporal >100 kg