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A clinical trial to look at how safe different doses of RO7507062 are in people with systemic lupus erythematosus and how the body processes this drug
A First-in-Human Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of RO7507062 in Participants With Systemic Lupus Erythematosus
- Enfermedad Autoinmune
- Lupus eritematoso sistémico
Ten en cuenta que el estado de reclutamiento del ensayo en tu centro puede diferir del estado general del estudio porque algunos centros del estudio pueden iniciar el reclutamiento antes que otros.
Estado del ensayo:
Reclutando
Este ensayo tiene lugar en
Ciudades
- Berlín
- Bloemfontein
- Córdoba
- Düsseldorf
- Kuching
- Leiden
- London
- Madrid
- Poznań
- Warszawa
Identificador del ensayo:
NCT05835986 2022-502632-39-00 BP44315
Resumen del ensayo clínico
El objetivo de este estudio es investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD) de RO7507062 en participantes con lupus eritematoso sistémico (LES). El estudio constará de 2 partes: La Parte 1 es una parte de búsqueda de dosis única ascendente (SAD) y la Parte 2 es una parte de escalada de dosis con dosificación fraccionada.
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase I
Fase
NCT05835986, BP44315, 2022-502632-39-00
Código del estudio
All
Sexo
≥18 Years & ≤ 70 Years
Edad
No
Voluntarios sanos
1. ¿Por qué es necesario el ensayo clínico BP44315?
El lupus eritematoso sistémico (LES) es una enfermedad autoinmune. Esto significa que el sistema inmunitario ataca al organismo por error. Lo que provoca daños e inflamación que pueden afectar a las articulaciones, la piel, el cerebro, los pulmones, los riñones y los vasos sanguíneos. En el LES, un tipo de células del sistema inmunitario llamadas células B producen anticuerpos (proteínas de la sangre que normalmente se fabrican para ayudar al organismo a defenderse de las infecciones) que atacan al cuerpo (también conocidos como "autoanticuerpos").
El LES es una enfermedad remitente recurrente. Los síntomas se agudizan cuando el LES está "activo" y se pueden producir más autoanticuerpos (lo que también se conoce como "recidivante"). Los síntomas se reducen cuando el LES no está activo (lo que se conoce como "remitente").
El tratamiento estándar tiene como objetivo reducir la inflamación y suprimir el sistema inmunitario, e incluye esteroides, hidroxicloroquina e inmunosupresores como el micofenolato mofetilo (MMF), la azatioprina, el metotrexato o la ciclofosfamida. Los tratamientos con anticuerpos anifrolumab y belimumab han sido aprobados para los pacientes con LES que siguen un tratamiento estándar.
A pesar de los tratamientos disponibles, los pacientes con LES tienen más probabilidades de padecer enfermedades, como cardiopatías, que las personas sanas. Algunas personas tienen efectos secundarios inaceptables o el tratamiento puede dejar de funcionar (lo que se conoce como enfermedad "refractaria"). Se necesitan nuevos tratamientos para el LES.
RO7507062 es un fármaco diseñado para eliminar los linfocitos B en personas con LES. El RO7507062 es un fármaco experimental: las autoridades sanitarias no lo han aprobado como tratamiento del LES. El objetivo de este ensayo clínico es probar distintas dosis de RO7507062 para determinar la seguridad del tratamiento y comprender cómo procesa el organismo el RO7507062.
2. ¿Cómo funciona el ensayo clínico BP44315?
En este ensayo clínico se está incluyendo a personas con LES; uno puede participar si tiene autoanticuerpos de la enfermedad y LES activo. Este ensayo está dividido en dos partes, una parte 1 y una parte 2: las personas (participantes) que entren en la primera parte (parte 1) recibirán una dosis única del fármaco del ensayo, RO7507062, y las que entren en la segunda parte (parte 2) recibirán dos dosis con una semana de diferencia. Los participantes se quedarán en el hospital y se someterán a evaluaciones seis veces en el día en que se administra RO7507062, y luego una vez al día durante al menos tres días. Al cabo de esto, los participantes podrán abandonar el hospital y el médico investigador los verá o los llamará por teléfono periódicamente, una vez a la semana durante el primer mes, luego mensualmente durante cinco meses y, a partir de ahí, cada tres meses hasta que transcurra aproximadamente un año contado desde la administración de la primera dosis de RO7507062. Estas comprobaciones tienen por objeto comprobar cómo responden los participantes al tratamiento y si hay cambios en los niveles de linfocitos B en la sangre, así como detectar cualquier efecto secundario que puedan experimentar los participantes; algunas de las comprobaciones posteriores pueden realizarse por teléfono. Se prevé que el tiempo total que se participe en el ensayo clínico sea de poco más de un año (13 meses). Si los niveles de linfocitos B en sangre siguen siendo bajos en la visita que se hace al cabo de un año, el participante pasará una revisión cada seis meses hasta que los niveles sean normales. Los participantes pueden interrumpir el tratamiento en investigación y abandonar el ensayo clínico en cualquier momento.
3. ¿Cuáles son los principales criterios de valoración del ensayo clínico BP44315?
Los principales criterios de valoración del ensayo clínico (los principales resultados medidos en el ensayo para ver si el fármaco ha funcionado) son, con diferentes dosis de RO7507062:
- El número y la gravedad de los efectos secundarios
- El tipo de efectos secundarios, y
- La frecuencia con la que se producen los efectos secundarios.
Otros criterios de valoración del ensayo clínico incluyen cómo procesa el organismo el RO7507062.
4. ¿Quién puede participar en este ensayo clínico?
Una persona puede participar en este ensayo si tiene entre 18 y 70 años de edad y un diagnóstico de LES de al menos seis meses de evolución.
No podrán formar parte en la investigación quienes se encuentren en los siguientes casos:
- Presencia de afecciones nerviosas o cerebrales (como meningitis) u otras dolencias graves debidas al LES.
- Administración anterior de determinados tratamientos, como algunos inmunodepresores o tratamientos con anticuerpos contra linfocitos B, en los seis meses previos al período de selección o durante este.
- Presencia de alguna otra afección o padecimiento clínico, como otras enfermedades autoinmunes, infecciones, enfermedad pulmonar obstructiva crónica, cáncer en los últimos cinco años, embarazo o lactancia, o intención de concebir durante el ensayo o poco después de que acabe este (es decir, en los tres meses posteriores a la última dosis de RO7507062).
5. ¿Qué tratamiento se administrará a los participantes en este ensayo clínico?
Los participantes recibirán una o dos dosis de RO7507062 en forma de inyección bajo la piel (inyección subcutánea) de la zona del estómago - grupos de personas recibirán diferentes dosis de RO7507062 para que los médicos puedan comprender mejor cuál es la dosis más segura y eficaz a administrar. Se trata de un ensayo abierto, lo que significa que todas las personas implicadas, incluidos el participante y el médico del ensayo clínico, conocerán el tratamiento del ensayo clínico que se ha administrado al participante. Si un participante experimenta un posible efecto secundario llamado "síndrome de liberación de citoquinas" (cuando las células inmunitarias del organismo se activan y liberan grandes cantidades de sustancias inflamatorias por todo el cuerpo), puede recibir otro medicamento llamado tocilizumab.
6. ¿Existen riesgos o beneficios por participar en este ensayo clínico?
Es posible que la seguridad o eficacia del tratamiento o uso experimental no se conozca por completo en el momento de realizar el ensayo. La mayoría de los ensayos implican algunos riesgos para el participante. Sin embargo, puede que no sean mayores que los riesgos relacionados con la atención médica rutinaria o la evolución natural de la enfermedad. A las personas que deseen participar se les informará de los riesgos y beneficios de tomar parte en el ensayo clínico, así como de los procedimientos, pruebas o evaluaciones adicionales a los que se les pedirá que se sometan. Todo ello se describirá en un documento de consentimiento informado (un documento que proporciona a las personas la información que necesitan para decidir participar voluntariamente en el ensayo clínico).
Riesgos asociados a los fármacos del ensayo clínico
Los participantes pueden sufrir efectos secundarios (un efecto no deseado de un tratamiento médico) de los fármacos utilizados en este ensayo clínico. Los efectos secundarios pueden ser de leves a graves, incluso potencialmente mortales, y varían de una persona a otra. Durante el ensayo clínico se vigilará estrechamente a los participantes; periódicamente se realizarán evaluaciones de seguridad. El RO7507062 aún no se ha probado en seres humanos. Por este motivo, se desconocen por el momento los efectos secundarios de este fármaco. El RO7507062 se administrará como inyección subcutánea y se informará a los participantes sobre los efectos secundarios conocidos de las inyecciones subcutáneas. Se informará a los participantes sobre los efectos secundarios conocidos del tocilizumab y los posibles efectos secundarios basados en estudios en humanos y de laboratorio o en el conocimiento de fármacos similares. El tocilizumab (si es necesario) se administrará como infusión en vena (infusión intravenosa). Se informará a los participantes sobre cualquier efecto secundario conocido de la infusión intravenosa.
Posibles beneficios asociados al ensayo clínico
La salud de los participantes puede mejorar o no a raíz de su participación en el ensayo clínico. Aun así, la información recopilada puede ayudar en el futuro a otras personas con afecciones médicas similares.
Si desea más información sobre este ensayo clínico, consulte la pestaña Para expertos de la página específica Para pacientes o siga este enlace a ClinicalTrials.gov https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05835986
Resumen del ensayo clínico
El objetivo de este estudio es investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD) de RO7507062 en participantes con lupus eritematoso sistémico (LES). El estudio constará de 2 partes: La Parte 1 es una parte de búsqueda de dosis única ascendente (SAD) y la Parte 2 es una parte de escalada de dosis con dosificación fraccionada.
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase I
Fase
NCT05835986, BP44315, 2022-502632-39-00
Identificador del ensayo
RO7507062, Tocilizumab
Medicamento
Lupus Eritematoso Sistémico
Indicación
Título oficial del estudio
Un estudio abierto, multicéntrico, de aumento escalonado de la dosis, primero en humanos, para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica del RO7507062 administrado por vía subcutánea en participantes con lupus eritematoso sistémico.
Criterios de selección
Todos
Sexo
≥18 Años & ≤ 70 Años
Edad
No
Voluntarios sanos
Criterios de inclusión
- Los participantes deben contar con un diagnóstico de LES según los criterios de clasificación de 2019 de la Liga Europea contra el Reumatismo (EULAR, European League Against Rheumatism)/ Colegio Americano de Reumatología (ACR, American College of Rheumatology) al menos 24 semanas antes de la selección y deben haber recibido tratamiento contra el LES de acuerdo con la práctica clínica habitual.
- Presencia de autoanticuerpos del LES documentada (en los 5 años anteriores) antes de la selección.
- Enfermedad de LES activa, demostrada por una puntuación total del Índice de Actividad de la Enfermedad del Lupus Eritematoso Sistémico 2000 (SLEDAI-2K, Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000) de ≥ 4 con al menos 1 manifestación clínica positiva durante la seleccion o el momento basal.
- En el caso de los participantes que reciban corticosteroides orales (CSO), tratamiento con ≤ 20 mg/día de prednisona o equivalente, durante la selección, a una dosis que se haya mantenido estable durante al menos 7 días antes del Día 1.
- En el caso de los participantes que reciban inmunosupresores convencionales, el tratamiento debe mantenerse en una dosis estable durante al menos 6 semanas antes de la selección y durante la misma, y se espera que permanezca estable durante el estudio.
Criterios de exclusión
- Enfermedad neuropsiquiátrica activa o inestable asociada al lupus. Algunos ejemplos de manifestaciones neuropsiquiátricas del LES son, sin carácter limitativo, la meningitis, la retinitis, la vasculitis cerebral, la mielopatía, los síndromes de desmielinización, el estado confusional agudo, la psicosis, el ictus agudo o el síndrome del ictus, la neuropatía craneal, el estado epiléptico o las convulsiones, la ataxia cerebelosa y la mononeuritis múltiple.
- Recepción de un tratamiento experimental (excepto vacunas contra el SARS-CoV-2) en los 30 días, o el equivalente a 5 semividas de eliminación del fármaco (lo que suponga más tiempo), previos al comienzo del tratamiento del estudio y durante el estudio.
- Síndrome antifosfolípido catastrófico o grave en los 12 meses anteriores a la selección o durante la misma. Se considera aceptable el síndrome antifosfolípido adecuadamente controlado mediante terapia anticoagulante durante al menos 2 meses antes de la selección.
- Presencia de enfermedad renal grave asociada al lupus que probablemente requiera tratamiento con terapias prohibidas por el protocolo.
- Manifestaciones de LES que pongan en peligro los órganos y que el Investigador considere graves.
- Enfermedad autoinmune sistémica activa grave distinta del LES. Alto riesgo de hemorragia clínicamente significativa o cualquier afección que requiera plasmaféresis, administraciones de inmunoglobulina o transfusiones agudas de hemoderivados. Enfermedad importante o no controlada que impida la participación del paciente. Infección activa de cualquier tipo, excluida la micosis de lechos ungueales.
- Enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) moderada o grave. Infección activa por citomegalovirus (CMV) o virus de Epstein-Barr (VEB).
- Antecedentes de leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP), síndrome de activación macrofágica y/o linfohistiocitosis hemofagocítica.
- Antecedentes de infección por el virus de la hepatitis B (VHB) o serología positiva indicativa de infección presente o pasada por el VHB. Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH; prueba de anticuerpos del VIH positiva) e infección activa por el virus de la hepatitis C (VHC) (ácido ribonucleico [ARN] del VHC detectable).
- Cualquier tratamiento anti-CD19 o anti-CD20, como en los 6 meses previos, inhibidores de la cinasa Janus (JAK), la tirosina cinasa de Bruton o la tirosina cinasa 2 o cualquier fármaco experimental, en los 30 días previos a la selección o durante la misma y ciclofosfamida o tratamientos biológicos en las 4 semanas previas a la inclusión en el estudio.
