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A Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of NXT007 in Persons With Severe or Moderate Hemophilia A
- Hemofilia
- Hemofilia A
Ten en cuenta que el estado de reclutamiento del ensayo en tu centro puede diferir del estado general del estudio porque algunos centros del estudio pueden iniciar el reclutamiento antes que otros.
Estado del ensayo:
Reclutando
Este ensayo tiene lugar en
Ciudades
- Auckland
- cascina-perseghetto
- Gdańsk
- Hamilton
- Indianapolis
- Iowa City
- Madrid
- Málaga
- Vancouver
- Warszawa
Identificador del ensayo:
NCT05987449 2023-503906-35-00 WP44714
Resumen del ensayo clínico
El estudio WP44714 es un estudio de fase I/II, abierto, no aleatorizado, global, multicéntrico, de dosis múltiples ascendentes (DAM) en participantes adultos y adolescentes varones con hemofilia A grave o moderada con o sin inhibidores del factor VIII (FVIII). El objetivo es investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica, inmunogenicidad y eficacia de múltiples dosis ascendentes de NXT007.
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase I/Fase II
Fase
NCT05987449, WP44714, 2023-503906-35-00
Código del estudio
Male
Sexo
≥12 Years & ≤ 59 Years
Edad
No
Voluntarios sanos
1. Evaluar la seguridad de múltiples dosis de NXT007
2. Caracterizar la farmacocinética de NXT007 tras múltiples dosis de NXT007
3. Evaluar la inmunogenicidad de múltiples dosis de NXT007
4. Evaluar la recurrencia o la aparición de novo de inhibidores del factor VIII (FVIII), y el cambio en el título de los inhibidores del FVIII a lo largo del tiempo
5. Evaluar la recurrencia o la aparición de novo de inhibidores del factor VIII (FVIII), y el cambio en el título de los inhibidores del FVIII a lo largo del tiempo
Resumen del ensayo clínico
El estudio WP44714 es un estudio de fase I/II, abierto, no aleatorizado, global, multicéntrico, de dosis múltiples ascendentes (DAM) en participantes adultos y adolescentes varones con hemofilia A grave o moderada con o sin inhibidores del factor VIII (FVIII). El objetivo es investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica, inmunogenicidad y eficacia de múltiples dosis ascendentes de NXT007.
Hoffmann-La Roche
Promotor del estudio
Fase I/Fase II
Fase
NCT05987449, WP44714, 2023-503906-35-00
Identificador del ensayo
NXT007
Medicamento
Hemofilia A
Indicación
Título oficial del estudio
Estudio de fase I/II para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia del NXT007 en personas con hemofilia A grave o moderada.
Criterios de selección
Hombre
Sexo
≥12 Años & ≤ 59 Años
Edad
No
Voluntarios sanos
Criterios de inclusión
- Peso corporal >=40 kg en la selección.
- Hombre (según el sexo al nacer).
- Diagnóstico de hemofilia A (HA) congénita grave (FVIII:C <1 IU/dl) o moderada [actividad coagulante del FVIII (FVIII:C) entre >=1 IU/dl y <=5 IU/dl) con o sin inhibidores contra FVIII.
- Participantes con inhibidores de FVIII: participantes que utilizan factor VII activado recombinante (rFVIIa) o que estén dispuestos a cambiar al rFVIIa como agente de derivación principal para el tratamiento de hemorragias intercurrentes, traumatismos o procedimientos.
- Resultados históricos de pruebas locales de inhibidores del FVIII disponibles durante la selección para confirmar cualquier historial previo de inhibidores y el estado actual.
- Los participantes que previamente hayan completado con éxito la inducción de la tolerancia inmunitaria (ITI) deben haberlo hecho al menos 5 años antes de la selección y no deben tener evidencia de recurrencia del inhibidor (permanente o temporal) desde entonces. Tolerancia de FVIII definida como <0,6 unidades bethesda (BU)/ml (< 1,0 BU/ml sólo para laboratorios con un límite de sensibilidad histórico para la detección de inhibidores de 1,0 BU/ml) y recuperación in vivo (IVR) >66 %.
Criterios de exclusión
- Trastornos hemorrágicos hereditarios o adquiridos distintos de la HA congénita.
- Niveles de actividad de la proteína C, antígeno libre de proteína S o actividad antitrombina III por debajo del límite inferior del intervalo de referencia en la selección.
- Alto riesgo de microangiopatía trombótica (MAT), incluidos antecedentes personales o familiares de MAT, a criterio del investigador.
- Tratamiento previo o actual de una enfermedad tromboembólica (a excepción de una trombosis previa asociada a un catéter para la que no esté en curso un tratamiento antitrombótico) o signos de enfermedad tromboembólica.
- Antecedentes personales de cardiopatía isquémica, enfermedad cerebrovascular o diabetes mellitus.
- Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves al tratamiento con anticuerpos monoclonales y a anticuerpos o proteínas de fusión quiméricos o humanizados.